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FDA批准针对稀有杜氏肌营养不良症突变的靶向治疗

时间:2020-08-14 14:23:05 来自:仰和健康

FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医师表示:“ FDA致力于促进针对严重的神经系统疾病(例如Duchenne肌营养不良症)的药物开发”。“今天批准的Viltepso为具有这种确诊突变的Duchenne肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。”

DMD是一种罕见的遗传性疾病,其特征是进行性肌肉退化和无力。它是最常见的肌肉营养不良类型。DMD是由DMD基因中的突变引起的,该突变导致肌营养不良蛋白的缺失,肌营养不良蛋白是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。最初的症状通常在三到五岁之间出现,并随着时间的推移而恶化。全世界每3,600名男婴中就有1名患有DMD;在极少数情况下,它会影响女性。

在两项临床研究中对Viltepso进行了评估,共有32例患者均为男性,并已通过遗传学证实为DMD。肌营养不良蛋白产生的增加是在这两项研究之一中确定的,该研究包括16名DMD患者,其中8名患者接受推荐剂量的Viltepso。在这项研究中,肌营养不良蛋白水平平均从基线时的正常值的0.6%增加到第25周时的正常值的5.9%。

FDA的结论是,申请人的数据表明肌营养不良蛋白的产生增加,这在合理的程度上有望预测DMD患者的肌营养不良蛋白基因的确诊突变,该突变可被外显子53跳过。该药物的临床益处尚未建立。在做出这一决定时,FDA考虑了与该药物相关的潜在风险,该疾病的危及生命和衰弱性以及缺乏可用的疗法。

作为加速批准程序的一部分,FDA要求该公司进行临床试验,以确认该药物的临床益处。正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能改善患有这种已证实突变的DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床益处,则FDA可以启动程序以撤回对该药物的批准。

每周一次接受80 mg / kg治疗的DMD患者(两项研究合并)最常见的副作用是:上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发烧。

尽管在Viltepso临床研究中未观察到肾脏毒性,但Viltepso的临床经验有限,并且在施用某些反义寡核苷酸后已观察到肾脏毒性,包括可能致命的肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾脏功能。

Viltepso在FDA的加速批准途径下获得批准,该途径为治疗严重或危及生命的疾病的药物提供了批准,并且相对于现有治疗方法通常具有有意义的优势。该途径的批准可以基于充分和良好控制的研究,该研究表明该药物对替代终点有影响,该终点可能合理地预测对患者的临床益处(即患者的感觉或功能或他们是否存活)。该途径使患者可以更早地获得有希望的新药,同时该公司进行临床试验以验证预期的临床益处。

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