神经母细胞瘤的未来治疗前景进一步改善

时间:2019-12-04 14:11:05 来自:仰和健康

神经母细胞瘤是一种罕见的恶性肿瘤,主要影响六岁以下的儿童。Med Vienna病理系的分子病理学家Lukas Kenner领导的研究小组通过基因组测序发现, ALK蛋白和癌症基因PIM1参与了该肿瘤的发展。该研究发现,将ALK抑制剂与PIM1抑制剂联合使用可针对性地治疗癌症,可增加预后不良儿童的生存机会。该研究现已发表在著名的《自然通讯》杂志上。

儿童实体瘤的最常见和最致命的类型之一就是神经母细胞瘤,它是周围神经系统的一种肿瘤,约占儿童期癌症病例的10%,其中90%的患病儿童不到6岁。根据癌细胞的临床情况和遗传突变,疾病的病程可以有很大的不同,肿瘤可自发消退,但同样可能发生转移和复发,预后不良。

到目前为止,使用的标准治疗方法包括手术,大剂量化学疗法和放疗,但如果复发,则5年生存的机会并不高。长期以来,由维也纳医学大学病理学系分子病理学家卢卡斯·肯纳(Lukas Kenner)领导的研究小组一直在研究一种特定的蛋白,即间变性淋巴激酶ALK与儿童神经母细胞瘤的发展的关系。

研究发现这些蛋白质在这些年轻患者中约有14%发生了突变。小分子ALK抑制剂已被批准用于治疗ALK阳性肺癌,目前正在对具有ALK基因突变的神经细胞瘤患者进行临床试验。临床前研究证实了治疗效果,但一些肿瘤对ALK抑制剂产生耐药性。

因此,该研究集中在分子生物学基础上开发新的治疗选择。Kenner小组与英国剑桥阿登布鲁克大学医院细胞与分子病理学部门的Suzanne Turner合作,测试抑制剂对复发性神经母细胞瘤儿童ALK突变的治疗作用。

这些患者的基因组测序表明,癌症基因PIM1在神经母细胞瘤中也被激活。现在,一种治疗方法是使该蛋白失活,这可以通过以ALK和PIM1抑制剂联合给药的形式通过靶向癌症治疗来实现。目前,尚无专门许可用于PIM1的药物,但正在与Suzanne Turner进行临床前研究,以研究PIM1和ALK抑制剂。

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