神经母细胞瘤的未来治疗前景进一步改善

神经母细胞瘤是一种罕见的恶性肿瘤，主要影响六岁以下的儿童。Med Vienna病理系的分子病理学家Lukas Kenner领导的研究小组通过基因组测序发现， ALK蛋白和癌症基因PIM1参与了该肿瘤的发展。该研究发现，将ALK抑制剂与PIM1抑制剂联合使用可针对性地治疗癌症，可增加预后不良儿童的生存机会。该研究现已发表在著名的《自然通讯》杂志上。

儿童实体瘤的最常见和最致命的类型之一就是神经母细胞瘤，它是周围神经系统的一种肿瘤，约占儿童期癌症病例的10%，其中90%的患病儿童不到6岁。根据癌细胞的临床情况和遗传突变，疾病的病程可以有很大的不同，肿瘤可自发消退，但同样可能发生转移和复发，预后不良。

到目前为止，使用的标准治疗方法包括手术，大剂量化学疗法和放疗，但如果复发，则5年生存的机会并不高。长期以来，由维也纳医学大学病理学系分子病理学家卢卡斯·肯纳(Lukas Kenner)领导的研究小组一直在研究一种特定的蛋白，即间变性淋巴激酶ALK与儿童神经母细胞瘤的发展的关系。

研究发现这些蛋白质在这些年轻患者中约有14%发生了突变。小分子ALK抑制剂已被批准用于治疗ALK阳性肺癌，目前正在对具有ALK基因突变的神经细胞瘤患者进行临床试验。临床前研究证实了治疗效果，但一些肿瘤对ALK抑制剂产生耐药性。

因此，该研究集中在分子生物学基础上开发新的治疗选择。Kenner小组与英国剑桥阿登布鲁克大学医院细胞与分子病理学部门的Suzanne Turner合作，测试抑制剂对复发性神经母细胞瘤儿童ALK突变的治疗作用。

这些患者的基因组测序表明，癌症基因PIM1在神经母细胞瘤中也被激活。现在，一种治疗方法是使该蛋白失活，这可以通过以ALK和PIM1抑制剂联合给药的形式通过靶向癌症治疗来实现。目前，尚无专门许可用于PIM1的药物，但正在与Suzanne Turner进行临床前研究，以研究PIM1和ALK抑制剂。