FDA批准用于晚期胃肠道间质瘤四线治疗的第一药

时间:2020-05-20 08:01:52 来自:仰和健康

5月15日,美国食品和药物管理局(FDA)批准Qinlock(ripretinib)片作为第一种新药,特别被批准用作晚期胃肠道间质瘤(GIST)的四线治疗。

GIST是一种起源于胃肠道的肿瘤。Qinlock适用于已接受三种或更多种激酶抑制剂疗法(包括伊马替尼)先前治疗的成年患者。

“尽管过去20年在开发GIST疗法方面取得了进展,包括四种FDA批准的靶向疗法-2002年的伊马替尼,2006年的舒尼替尼,2013年的瑞戈非尼和今年年初的阿伐普利尼一些患者进行治疗后没有反应,其肿瘤继续发展。今天的批准为所有用尽了FDA批准的GIST疗法的患者提供了一种新的治疗选择,” FDA肿瘤学卓越中心主任,FDA药物中心肿瘤病学办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。

每年,在美国大约有4,000至6,000名成年人被诊断出患有GIST。当胃肠道组织中形成异常细胞时,就会出现GIST。GIST最常见于胃,小肠和大肠,但可以在胃肠道的任何地方开始。

Qinlock是一种激酶抑制剂,这意味着它可以通过阻断一种称为激酶的酶来起作用,该酶有助于阻止癌细胞的生长。

Qinlock的批准基于一项国际,多中心,随机,双盲,安慰剂对照的临床试验的结果,该试验招募了129名接受过FDA批准的靶向治疗,伊马替尼,舒尼替尼和雷戈非尼。该试验将随机接受Qinlock的患者与随机接受安慰剂的患者进行了比较,以确定无进展生存期(PFS)–从临床试验的初始治疗到癌症生长或死亡的时间–是否更长。秦洛克组与安慰剂组相比。在该试验的治疗过程中,患者以28天的周期每天接受一次Qinlock或安慰剂治疗,重复治疗直至发现肿瘤生长(疾病进展)或患者出现无法忍受的副作用。

平均而言,Qinlock组患者的PFS率为6.3个月,而安慰剂组患者为1个月。

Qinlock最常见的副作用是脱发(脱发),疲劳,恶心,腹痛,便秘,肌痛(肌肉疼痛),腹泻,食欲下降,掌-红斑感觉异常综合征(手掌和足底的皮肤反应)和呕吐

Qinlock还可能引起严重的副作用,包括皮肤癌,高血压(高血压)和心脏功能障碍,表现为射血分数降低(当心脏左心室的肌肉抽动不正常时)。卫生保健提供者应例行检查这些症状和体征以及Qinlock的其他风险。

Qinlock可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。卫生保健专业人员应建议孕妇注意这种风险,并应建议有生殖能力的女性和有生殖能力的女性伴侣的男性患者在治疗期间和最后一次用药后一周内使用有效的避孕方法。建议患者服用Qinlock时不要母乳喂养。

FDA授予该申请“ 优先审查”和“ 快速通道”称号,以及“ 突破性疗法”称号,当初步临床证据表明该药物相对于现有疗法可证明有实质性改善时,可加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。Qinlock还获得了“ 孤儿药”称号,该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物。这项审查使用了“ 实时肿瘤学审查 ”(Real-Time Oncology Review),该审查简化了整个临床申请提交之前的数据提交以及评估援助,是申请人为促进FDA评估而自愿提交的文件。

FDA与澳大利亚治疗产品管理局(TGA)和加拿大卫生部合作,对这项申请进行了审查,这是Orbis项目的一部分。FDA提前三个月批准了Qinlock。澳大利亚TGA和加拿大卫生部正在审查申请。

FDA授予Qinlock批准给Deciphera Pharmaceuticals,Inc.

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