科学家们开发出肝癌的新组合疗法

在最新一期的《分子疗法》中，Skoltech和麻省理工学院的研究人员发表了一种治疗肝癌的新组合疗法。科学家使用siRNA方法，加上安德森实验室(MIT)开发的脂质纳米粒子技术，将目标对准了参与凋亡的蛋白质，这是一种细胞死亡的调节程序。这种方法再结合化疗，会使肝细胞癌小鼠模型中肿瘤负荷显著降低。

肝癌是全球第四大最常见的癌症，自1980年以来，该疾病的发病率已增长两倍多。肝癌晚期的侵袭性非常强，并对所有常规化学疗法均具有抵抗力。直到最近，才批准在索拉非尼后进展的患者中使用多种激酶抑制剂瑞戈非尼和两种不同的检查点抑制剂，但这只会使总生存期延长3个月。因此十分需要开发出针对该疾病的新疗法。

Skoltech的Dominique Leboeuf博士解释说：“我们所做的只是关闭防止细胞死亡的机制，特别是在肝细胞中。一旦机制关闭，细胞将变得更容易死亡。这会使化学疗法更加有效，杀死更多的癌细胞，并阻止了它们分裂。尽管我们的siRNA到达了所有肝细胞，但癌细胞却是因为它们分裂迅速，所以更敏感，因此它们将更受治疗的影响，而正常细胞则可以存活。”

该研究是Skoltech与MIT之间长期合作的成果，也是由Konstantin Piatkov，Timofei Zatsepin和Daniel Anderson共同领导完成。在NGP计划的资助下，研究在Skoltech和MIT进行，充分利用了这两个团队的优势，并为相关学生和研究人员提供了最大的学习经验。

Timofei Zatsepin说：“这项研究是从K. Piatkov提出的一个想法所开始的，当初我们刚在Skoltech成立外部联合实验室。该项目结合了K. Piatkov和我以及Anderson专业领域的知识。首先，Dominique Leboeuf证实所提出的分子机制可以选择性杀死肿瘤细胞并保留健康细胞，这对于进一步开发药物至关重要。我们相信，siRNA与其他药物的组合应该为许多难以治疗的疾病提供解决方案。"

K. Piatkov教授评论到：“由于我们治疗的靶蛋白在所有类型的细胞中都有表达，因此这项研究开发的组合治疗方法有可能应用于所有类型的癌症。我们的方法简单而通用，我们也相信它有可能改善未来许多癌症患者的预后。”