急性髓样白血病(AML)是一种会影响成年人和儿童的血液癌症，需要开发多个基因“靶点”。随着年龄的增长，我们体内的某些血细胞出现了基因突变比其他血细胞增殖更快，从而形成了自己独特的种群。这被称为“不确定潜能的克隆性造血”或CHIP，首次这种现象并不一定有害。
但是，如果再次出现使这些细胞恶变的现象，“这种趋势会导致未成熟、功能异常的血细胞迅速积聚。这其实在预示着您在将来可能会患上白血病。”达娜-法伯/波士顿总裁医学博士斯科特·阿姆斯特朗(Scott Armstrong)说。
在一项新的研究中，阿姆斯特朗和他的同事们建议，在出现第二次血细胞恶变的现象后，通过使用一种化合物可以干扰血细胞继续恶变。这种化合物在目前的临床研究中一直显示出其安全性。研究者称，这样做的目的是可以在AML开始之前预防它。他们的研究发表在上周的《科学》杂志上。
阿姆斯特朗说：“我们的想法是，追踪出现一次突变的人群，治疗出现第二次突变的人群。”
急性髓性白血病的早期干预
研究人员使用小鼠进行试验，使该小鼠存在与CHIP相关的DNMT3A基因突变。当他们引入第二次基因NPM1的突变后，小鼠继续发展为白血病。但是，如果这些小鼠早期用称为VTP-50469的化合物治疗，则恶性前血细胞就会停止繁殖，并且白血病永远不会发展。并且没有明显的毒性作用。
阿姆斯特朗说：“我们消除了最终将成为白血病的细胞。这是我们首次拥有一种有效并且可以选择性作用于白血病前细胞而不是正常细胞的分子之一。我们对小鼠进行了数周的治疗，它们还不错。”
VTP50469，图片来源：Krivstov
预防保健的模式?
虽然筛查特定年龄以上的每个人是否具有克隆性造血功能尚不可行，但可以筛查那些被认为极易患AML的人，例如以前接受过化疗或血液系统有问题的人。
阿姆斯特朗认为，相同的预防保健概念也可能适用于涉及多个命中点的其他癌症。
他说：“您需要知道哪些突变很重要，以及突变的顺序，并且需要使用一种相对无毒的药物，因为我们需要进行用药的当时没有病的患者。”
