特拉维夫大学(TAU)的研究人员开发了一种新型的基于脂质纳米颗粒的递送系统，该系统专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统称为CRISPR-LNPs，带有一个RNA信使，该信使携带编码CRISPR酶Cas9，Cas9作为剪切细胞DNA的分子剪刀起作用。
该突破性研究的结果由ICRF资助，于2020年11月发表在《科学进展》上。Peer教授说：“这是世界上首个证明CRISPR基因组编辑系统可用于有效治疗活体动物癌症的研究。必须强调的是，这不是化学疗法。它没有副作用，而且用这种方法治疗的癌细胞将永远不会再活跃。Cas9的分子剪刀会切割癌细胞的DNA，从而中和并永久防止复制。”
为了研究使用该技术治疗癌症的可行性，Peer教授及其团队选择了两种最致命的癌症：成胶质细胞瘤和转移性卵巢癌。胶质母细胞瘤是最激进的脑癌类型，诊断后的预期寿命为15个月，五年生存率仅为3%。研究人员证明，使用CRISPR-LNP进行的单次治疗可使胶质母细胞瘤肿瘤小鼠的平均预期寿命增加一倍，从而将其总生存率提高了约30%。
卵巢癌是女性死亡的主要原因，也是女性生殖系统中最致命的癌症。当转移已经扩散到全身时，大多数患者被诊断为处于疾病晚期。尽管近年来有所进展，但只有三分之一的患者幸存于这种疾病。在转移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR-LNP进行治疗可将其总生存率提高80%。
Peer教授说：“能够识别和改变任何基因区段的CRISPR基因组编辑技术彻底改变了我们以个性化的方式破坏，修复甚至替换基因的能力。尽管将其广泛用于研究，但临床实施仍处于起步阶段，因为需要一种有效的递送系统将CRISPR安全准确地递送至其靶细胞。我们开发的递送系统靶向负责癌细胞存活的DNA。这是一种针对侵袭性癌症的创新疗法，目前尚无有效疗法。”
研究人员指出，通过展示其在治疗两种侵袭性癌症中的潜力，该技术为治疗其他类型的癌症以及罕见的遗传性疾病和慢性病毒性疾病(如艾滋病)开辟了许多新的可能性。
Peer教授说：“我们现在打算进行遗传学上非常有趣的血液癌以及诸如杜氏肌营养不良症等遗传疾病的实验。可能需要花费一些时间才能将这种新疗法应用于人类，但我们对此持乐观态度。利用信使RNA(遗传信使)的分子药物的整个领域正在蓬勃发展-实际上，目前正在开发的大多数COVID-19疫苗正是基于这一原则。十二年前，当我们第一次谈到mRNA疗法时，人们认为这是科幻小说。我相信，在不久的将来，我们将看到许多基于遗传信使的个性化疗法，包括癌症和遗传疾病。
