临床试验=当小白鼠？

相信“临床试验”几个字对于广大病友而言，并不陌生，可能是无意间在朋友圈看到某位病友转发的临床试验招募链接，也可能是从主治医生口中听来，但您真的了解临床试验吗?

什么是药物临床试验?

单从字面上来理解，就是一项试验，由试验发起者和试验参与者(受试者)共同完成。

官方的解释是：

药物的临床试验是指任何在人体(病人或者健康志愿者)进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。

简单而言，临床试验可以分为Ⅰ~Ⅳ期，具体如下：

I期：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。

II期：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。

III期：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

IV期：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

看到这里，您应该对临床试验已经有了初步的了解。不过，对于要不要参加临床试验这一问题，可能仍然是心存疑惑。

疑惑一：参加临床试验安全吗?

任何临床试验的开展，都要遵从伦理原则和科学原则。首先要设计周密的临床试验方案，经过各方专家审核之后，还要通过伦理委员会的审批，经过伦理委员会批准的试验，可视为伦理委员会根据该受试药物的现有研究数据以及试验方案已判定受试者的风险最小化，或风险与预期效益比是合理的，以此确认试验的科学合理性。

一般招募肿瘤患者参与的临床试验，都已经是II期及以后的，药物的安全性已经基本确定，有待进一步验证的只是药物的有效性，临床试验的受试者并不是“小白鼠”。从这一方面来说，临床试验是安全的。

但是，从另一个方面而言，任何药物的使用都有可能会引发不良反应，因此，不能说临床试验百分百安全。

疑惑二：有其他的药物可以治疗我的病，为什么还要参加临床试验?

如果有已经在国内上市的、其他的、公认的、更好的药物可以治疗这种疾病，我当然不会建议您参加临床试验，因为临床试验也是有一定的风险的。

比如由于试验方案的不同，有时是在同一试验中由“试验药品A”对比“疗效已经确认药品B”，那么不论分入试验组还是对照组，患者都能够得到治疗，并且能够减轻经济压力;而有时是“试验药品”对比“安慰剂”，如果不幸被分入安慰剂组，则会面临疾病进展的风险。但是一般情况下，分入试验组的人数都会大于对照组，确保患者能够最大程度获益。另外，对照组的患者也是可以选择出组自行接受后续治疗的。

在这种情况下，对于家庭经济状况不佳、疾病类型较为特殊、现有治疗方案有限的患者而言，临床试验是最佳的选择。因为，参加临床试验意味着，可以享受免费赠药、可以尝试国际前沿的新疗法，既可以减轻家庭经济负担，又可能给自己带来了新的希望。

不过，作为一名“业内人士”，我可以告诉大家的是，其实目前国内大部分的临床试验都是安全而又有效的，前面说到的只是一些特殊情况，真正的临床试验中，大部分都是一些国外已经确认过疗效的新药对比国内传统的标准治疗，以期能在中国获批上市或者是拓展新的适应症(在此，不得不再次感叹一下国内外药品研发的差距)。参加这种类型的临床试验，是确认安全而且能够获益的，相当于足不出户，在国内就能免费体验国外的最先进的治疗方案，何乐而不为呢?之前大火的免疫治疗，不就是最好的证明吗?

并且，在试验期间，会得到医护人员“加倍的关心”，为什么这么说?因为既然是试验，那肯定会需要有试验结果，试验结果哪里来?靠收集我们的受试者相关数据而来。在治疗的过程中，医生会更加关注每次的检查结果，仔细观测病人的病情变化，一有什么变动，就会立马记录下来，并且还会分析出现此种结果的原因，以便及时的调整治疗方案，对于患者而言是不是就会加倍的关心呢?

疑惑三：是不是所有人都能参加临床试验?

答案：满足试验设计的患者是可以的。

一般临床试验都会有详细的入组标准和排除标准，试验方案中对于受试者有明确的标准要求，称之为受试者的合格标准。根据试验所研究的疾病和药物特征等定义合格标准并招募受试者。允许受试者参与某临床试验的条件称为“入选标准”，将某人排除在临床试验之外的条件称之为“排除标准”。这些标准基于年龄、性别、疾病类型和分期、治疗历史和一些其他医学问题等进行定义。在正式入组之前都会进行详细的筛选，只有完全符合标准的人群，才可以参加该项临床试验。

因此，临床试验并不是人人都可以参加的，只有满足试验设计的患者才可以。

疑惑四：我想参加某项试验，应该怎么办?

公众如果想参加某项试验，需要了解以下几点：

第一，需要对该试验进行基本了解，并明确认知该试验受试者应尽的义务和权力等;

第二，需经自我判断基本满足受试者的合格标准，且可以接受试验地点、试验持续时间等各项因素;

第三，确认该试验尚处于可能招募受试者阶段(如试验处于尚未招募、招募中等试验状态);

第四，在该试验的公示信息中查找申办者联系人及联系方式，与其沟通并确认是否可以参加试验以及探讨参加试验的各种问题。关于试验相关的专业性问题，若申办者联系人无法解答，可再通过联系主要研究者或其指定某人进行沟通解决。

转自邱立新医生微信公众号