FDA批准了某些肺癌和甲状腺癌患者的首个疗法

时间:2020-05-12 15:18:28 来自:仰和健康

5月8日,美国食品和药物管理局批准了Retevmo(selpercatinib)胶囊,用于治疗三种肿瘤类型(非小细胞肺癌,甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌)的患者,这些患者的肿瘤发生了改变(突变或融合)在特定的基因中(RET或“转染过程中重新排列”)。Retevmo是第一种专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。

FDA肿瘤学高级研究中心主任,美国医学会办公室主任Richard Pazdur医师表示:“基因特异性疗法的创新继续快速推动医学实践,并为以前很少的患者提供了选择。” FDA药物评估和研究中心的肿瘤学疾病。“ FDA致力于审查针对特定癌症患者亚群的Retevmo等疗法。”

具体来说,Retevmo获准治疗的癌症包括:

· 在成年人中传播的非小细胞肺癌(NSCLC),

· 在需要全身治疗的12岁及12岁以上的患者中已扩散的晚期甲状腺髓样癌(MTC)或MTC(没有针对性的治疗选择)

· 年龄在12岁及12岁以上的晚期RET融合阳性甲状腺癌,需要系统治疗,该治疗已停止对放射性碘治疗产生反应,或不适合放射性碘治疗。

Retevmo是激酶抑制剂,这意味着它可以阻断一种酶(激酶),并有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前,必须使用实验室测试确定RET基因改变的鉴定。

【实验数据】

FDA批准Retevmo的一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。在临床试验期间,患者每天口服两次Retevmo 160 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。疗效的主要指标是总体缓解率(ORR),它反映了一定程度的肿瘤缩小的患者百分比和缓解持续时间(DOR)。

在105名曾接受铂类化学疗法治疗的RET融合阳性NSCLC成年患者中评估了其对NSCLC的疗效。105例患者的ORR为64%。对于对治疗有反应的患者中,有81%的反应持续至少六个月。还对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估。这些患者的ORR为84%。对于58%对治疗有反应的患者,他们的反应持续至少六个月。

在12岁及以上的RET突变型MTC中,评估了成年人和儿科患者对MTC的疗效。该研究招募了143名先前曾接受过卡博替尼,vandetanib或两者均治疗(化疗类型)的晚期或转移性RET突变MTC患者,以及未曾接受卡博替尼或vandetanib预先治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者。 。55名先前接受治疗的患者的ORR为69%。对于对治疗有反应的患者中,有76%的反应持续至少六个月。还评估了88例先前未接受MTC批准疗法治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为73%。对于对治疗有反应的患者中,有61%的反应持续至少六个月。

在成人和12岁以上的儿科患者中评估了RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该研究招募了19例放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌(如果有适当的治疗选择,则为RAI)并接受了另一项先前的全身性治疗,另外8例RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌的患者。并且未接受任何其他治疗。之前接受治疗的19位患者的ORR为79%。对于87%对治疗有反应的患者,他们的反应持续至少六个月。还对8例除RAI以外未接受任何治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为100%。对于对治疗有反应的患者中,有75%的反应持续至少六个月。

【Retevmo最常见的副作用】

肝脏中的天冬氨酸转氨酶(AST)和丙氨酸转氨酶(ALT)酶升高,血糖升高,白细胞计数减少,血液中白蛋白减少,血液中钙减少,口干,腹泻,肌酐增加(可测量肾功能),碱性磷酸酶(在肝脏和骨骼中发现的一种酶)增加,高血压,疲劳,身体或四肢肿胀,血小板计数低,胆固醇增加,皮疹,便秘和减少血液中的钠。

【Retevmo可能引起的严重副作用】

包括肝毒性(肝损伤或损伤),血压升高,QT延长(在两次搏动之间心肌恢复所需的时间比正常时间长),出血和过敏反应。如果患者出现肝毒性,应停用雷替莫,减少剂量或永久停用。接受手术的患者应告知医生,因为类似于Retevmo的药物已引起伤口愈合问题。Retevmo可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。卫生保健专业人员应告知孕妇这种风险,并应建议具有生殖潜力的女性和具有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在接受Retevmo治疗期间以及最后一次用药后的一周内使用有效的避孕方法。此外,妇女在接受Retevmo时不应母乳喂养。

Retevmo在“ 加速批准”途径下获得批准,该途径可批准用于治疗严重或威胁生命的疾病的药物,并且通常比现有治疗方法具有有意义的优势。FDA还授予该申请“ 优先审阅和突破性疗法”称号,当初步临床证据表明该药物可能证明比现有疗法有实质性改善时,它可以加快开发和审阅旨在治疗严重疾病的药物。此外,Retevmo还获得了“ 孤儿药”称号,该称号提供了激励措施,以协助和鼓励开发罕见病药物。

FDA批准Retevmo授予礼来公司(Eli Lilly and Company)的子公司Loxo Oncology,Inc.。

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