2020年5月6日，诺华(Novartis)公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了口服MET抑制剂Tabrecta™(capmatinib，以前为INC280)，用于转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者。这些患者肿瘤的突变导致MET的14号外显子跳跃(METex14)。这是FDA批准的针对这一特定患者群的首款靶向疗法。
FDA还批准了FoundationOne®CDx作为Tabrecta的辅助诊断剂，以帮助检测导致MET外显子14在肿瘤组织中跳跃的突变。
NSCLC是最常见的肺癌种类，大约占肺癌患者总数的85%。MET是癌症的驱动基因之一，在NSCLC中，带有MET突变的病例约占总数的3-4%。这些患者一般年龄较大，预后往往较差，而且MET信号通路在驱动肺癌对其它靶向疗法产生耐药性方面也具有重要作用。针对MET突变，此前唯一获批的靶向疗法为德国默克(Merck KGaA)公司开发Tepmetko(tepotinib)，它今年3月在日本获批治疗携带MET外显子14跳跃突变的NSCLC患者。
“非小细胞肺癌是一种复杂的疾病，很多不同的基因突变可能促进癌症的生长，”科隆大学医院综合肿瘤学中心主任兼医学研究的首席研究员Juergen Wolf博士说。“ MET外显子14跳跃是已知的癌症驱动因子。有了FDA的今天决定，我们现在可以通过靶向治疗来测试和治疗这种具有挑战性的肺癌形式，这为具有这种突变的NSCLC患者提供了新的希望。”
Tabrecta的批准基于关键的GEOMETRY mono-1 II期多中心，非随机，开放标签，多队列研究的结果。在未接受过治疗的患者(n = 28)和以前的METex14人群(n = 97)中，确认的总缓解率为68%(95%CI，48-84)和41%(95%CI，29-53)。根据RECIST v1.11的盲独立审查委员会(BIRC)评估，分别接受治疗的患者(n = 69)。在服用Tabrecta的患者中，研究还表明，初次治疗的患者(19位有反应者)的中位反应持续时间为12.6个月(95%CI，5.5-25.3)，先前治疗的患者中位反应持续时间为9.7个月(95%CI，5.5-13.0)患者(28位响应者)1。最常见的与治疗相关的不良事件(AE)(发生率≥20%)是周围水肿，恶心，疲劳，呕吐，呼吸困难和食欲下降1。
诺华肿瘤学总裁Susanne Schaffert博士说：“今天，尤其是在这些困难时期，我们感到非常自豪的是，Tabrecta是FDA批准的第一种治疗方法，专门用于治疗被诊断患有这种与METex14相关的侵袭性非小细胞肺癌的患者。” “为了重塑医学，我们在过去的几十年中不懈地努力，以增进对非小细胞肺癌的理解和治疗，努力改变患者的生活，一次改变一种生命。我们感谢所有的医生，患者和家属参与Tabrecta临床试验，我们将继续致力于为我们服务的患者提供创新的解决方案。”
总裁Andrea Ferris表示：“使用NSCLC，了解突变是否正在驱动癌症至关重要，对于医生和患者，在诊断或进展时使用全面的生物标志物检测以检查诸如引起METex14的突变非常重要。”和LUNGevity的首席执行官。“更多地了解其肿瘤的分子组成将有助于患者及其医疗团队从一开始就做出与治疗有关的明智决定。”
